Científicos de la Universidad Case Western Reserve han identificado una interacción proteica hasta ahora oculta que acelera la enfermedad de Parkinson al dañar los sistemas energéticos del cerebro. Este hallazgo, reportado por ScienceDaily.com, abre una nueva vía para el desarrollo de tratamientos que aborden la raíz de la enfermedad.
La enfermedad de Parkinson afecta a millones de personas globalmente, con cerca de un millón solo en Estados Unidos, según la Parkinson’s Foundation. Es un trastorno cerebral progresivo que destruye las neuronas productoras de dopamina, cruciales para el movimiento fluido y controlado.
Los tratamientos actuales se centran principalmente en aliviar los síntomas, pero sus beneficios a menudo disminuyen con el tiempo. El reciente descubrimiento ofrece una esperanza significativa al enfocarse en los mecanismos subyacentes del daño neuronal, prometiendo terapias más duraderas y efectivas.
El mecanismo detrás del daño neuronal
El estudio, publicado en la revista Molecular Neurodegeneration, detalla cómo la acumulación de proteínas tóxicas dentro de las células cerebrales conduce a la muerte de las neuronas motoras, característica distintiva del Parkinson.
«Hemos descubierto una interacción dañina entre proteínas que deteriora las centrales energéticas celulares del cerebro, las mitocondrias», explicó Xin Qi, autor principal del estudio y profesor de Ciencias del Cerebro en la Facultad de Medicina de Case Western Reserve.
El equipo investigó durante tres años y reveló que la alfa-sinucleína, una proteína conocida por acumularse en el Parkinson, se une de forma anómala a una enzima llamada ClpP. Esta interacción interrumpe la función normal de ClpP, que es esencial para la salud celular.
Cuando la alfa-sinucleína interfiere con ClpP, las mitocondrias comienzan a fallar. Esta disfunción desencadena una neurodegeneración generalizada y la pérdida de células cerebrales. Los experimentos mostraron que esta interacción molecular acelera la progresión de la enfermedad.
CS2: Un tratamiento dirigido y prometedor
Para contrarrestar este proceso, los investigadores desarrollaron un compuesto llamado CS2. Este tratamiento está diseñado para bloquear la interacción proteica dañina y ayudar a las mitocondrias a recuperar su función normal como generadoras de energía celular.
El CS2 actúa como un señuelo, desviando la alfa-sinucleína de la ClpP y previniendo su efecto perjudicial sobre los sistemas energéticos de la célula. Este enfoque representa una estrategia novedosa, atacando la causa fundamental y no solo los síntomas.
En diversos modelos de estudio, incluyendo tejido cerebral humano, neuronas derivadas de pacientes y modelos de ratones, el CS2 redujo la inflamación cerebral. Además, condujo a mejoras significativas en el movimiento y el rendimiento cognitivo de los sujetos.
Di Hu, científico investigador del Departamento de Fisiología y Biofísica de la Facultad de Medicina, destacó: «Esto representa un enfoque fundamentalmente nuevo para tratar la enfermedad de Parkinson. En lugar de solo tratar los síntomas, apuntamos a una de las causas raíz de la enfermedad misma».
El equipo de Case Western Reserve University planea avanzar este descubrimiento hacia ensayos clínicos en humanos durante los próximos cinco años. Sus esfuerzos incluirán la refinación del fármaco y la expansión de las pruebas de seguridad y eficacia.
También buscarán identificar biomarcadores moleculares clave ligados a la progresión de la enfermedad y desarrollar terapias centradas en el paciente. La esperanza es transformar el Parkinson de una condición debilitante en una manejable o incluso resuelta.
