Uma inovadora tecnologia CRISPR, desenvolvida por cientistas da UNSW Sydney, promete revolucionar a terapia gênica ao ativar genes sem a necessidade de cortar o DNA. Esta abordagem mais segura pode mudar o tratamento de doenças genéticas, oferecendo um caminho com menos riscos e efeitos colaterais indesejados.
A pesquisa, que resolve um debate científico de décadas, demonstra que marcadores químicos minúsculos, conhecidos como grupos metil, não são meros subprodutos de genes inativos, mas sim os responsáveis diretos pelo silenciamento genético. Ao remover essas “âncoras moleculares”, os genes podem ser reativados.
Publicado na revista Nature Communications, o trabalho da UNSW em colaboração com o St Jude Children’s Research Hospital (Memphis) comprova que a metilação do DNA controla diretamente a atividade dos genes. Esta nova forma de edição epigenética CRISPR representa um avanço significativo, afastando-se das técnicas tradicionais que exigem o corte do material genético.
A evolução da edição epigenética CRISPR
O CRISPR, sigla para Repetições Palindrômicas Curtas Agrupadas e Regularmente Interespaçadas, é a base da moderna tecnologia de edição de genes. Versões iniciais da ferramenta atuavam cortando o DNA para desativar genes defeituosos, enquanto edições posteriores permitiram correções mais precisas de letras no código genético. No entanto, ambos os métodos dependem da quebra das fitas de DNA, o que pode induzir alterações não intencionais e aumentar o risco de efeitos colaterais graves.
A edição epigenética, por outro lado, adota uma abordagem distinta. Em vez de cortar o DNA, ela foca em marcadores químicos ligados aos genes dentro do núcleo celular. Ao remover os grupos metil de genes silenciados, os pesquisadores conseguem restaurar a atividade genética sem alterar a sequência subjacente do DNA.
Professor Merlin Crossley, vice-reitor de Qualidade Acadêmica da UNSW e autor principal do estudo, explica que “se você tirar as teias de aranha, o gene se liga. E quando adicionamos os grupos metil de volta aos genes, eles se desligaram novamente. Então, esses compostos não são teias de aranha, são âncoras”.
Novas esperanças para a anemia falciforme e além
Esta tecnologia tem um potencial imenso, especialmente no tratamento de doenças como a anemia falciforme. A doença, de origem hereditária, afeta a forma e função dos glóbulos vermelhos, causando dor intensa, danos a órgãos e expectativa de vida reduzida.
A reativação do gene da globina fetal, que desempenha um papel crucial no transporte de oxigênio antes do nascimento, poderia contornar os defeitos no gene da globina adulta que causam a anemia falciforme. Segundo o Professor Crossley, “sempre que você corta o DNA, há risco de câncer. Se podemos fazer terapia gênica sem cortar as fitas de DNA, evitamos essas armadilhas em potencial”.
Professor Kate Quinlan, coautora do estudo, afirma que as descobertas podem ter implicações amplas, para além da anemia falciforme. Muitas condições genéticas envolvem genes que são ativados ou desativados de forma inadequada, e ajustar os grupos metil pode ser uma maneira de corrigir esses problemas sem danificar o DNA.
Até o momento, todos os experimentos foram realizados em laboratório, utilizando células humanas na UNSW e em Memphis. Os pesquisadores planejam testar a eficácia dessas abordagens em modelos animais, conforme informações do www.sciencedaily.com.
A capacidade de influenciar a expressão gênica sem alterar o código genético fundamental abre um novo capítulo na medicina. A edição epigenética CRISPR, ao oferecer uma intervenção mais suave e potencialmente mais segura, representa uma promessa significativa para o tratamento de diversas doenças genéticas, marcando o início de uma era de terapias mais eficazes e com menos riscos para os pacientes.
